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近日，中国发明协会公布了2022年度发明创业奖创新奖名单，由南开大学和天津国际生物医药联合研究院科研团队提出的“基于‘病理-药理机制平移’结合‘老药新用’的药物研发技术及应用”项目获得发明创业奖成果奖一等奖。
传统新药发现流程耗时长、成本高，药物研发的效率和成功率均较低，提高药物开发的速率和成功率是药物研发领域亟需解决的“卡脖子”问题。基于上述背景，南开大学和联合研究院提出了该项目。项目主要基于现有药物数据库、药物作用机制、疾病病理机制、多维组学数据分析、化学生物学药物靶点研究、虚拟筛选对接等方法建立药物药理和疾病病理机制的交叉分析网络，从病理-药理结合角度筛选到针对相应疾病的候选化合物。同时，利用分子-细胞-模式动物的系列疾病模型对初步筛选得到的药物进行药效评价，进一步对候选药物进行系统的临床前和临床研究。
目前，该技术已应用到多种临床亟需药物的开发过程中，可以从已上市药物、进入临床的创新药物或天然产物来源药物中快速发现药物的新适应症，助力新药研发。其中，开发了靶向PAR-1的抗肿瘤药物盐酸多西环素，获得国内临床试验批件并开展了I期临床试验；开发了国内原研新药含笑内酯二甲胺（ACT001）在治疗肺纤维化上的新用途，目前含笑内酯二甲胺治疗肺纤维化适应症已在澳大利亚开展临床II期试验；开发了青蒿素、升麻素苷、香菇多糖、稀有人参皂苷等中药单体的新用途，为这些药物的进一步应用打下了基础。基于该项目技术，申请发明专利34项，获得临床试验批件3项，在Cancer Research、JITC、EBioMedicine等生物医药领域高水平期刊发表论文50余篇。
